此疾病的病人，通常因嚴重貧血和腹痛被送往急症部門，經歷痛苦且危及生命的關頭。每年，數千名患有重症鐮狀細胞疾病的兒童，在非洲撒哈拉以南、無國界醫生團隊工作的醫院接受治療。目前少數病人使用羥基脲（hydroxyurea），一種有助預防嚴重發作的藥物。除症狀治療外，尼日爾（Niger）目前已在發展專門、整合度及預防性更高的護理，並將推廣至區內其他無國界醫生項目。
鐮狀細胞疾病乃全球最常見的遺傳基因疾病，影響逾500萬人。全球有1.5億人帶有此基因特徵，而據世界衛生組織估計，非洲每年有24萬名患鐮狀貧血的兒童出生。他們大多在5歲前因此疾病的併發症，例如嚴重感染、血管閉塞危機或呼吸窘迫而死亡。
然而，目前已有快速篩查技術及治療，以改善病人的生存機會及生活質素。
骨髓移植乃這種疾病的唯一根治方法，但近期以基因療法為本的嶄新技術，在美國及英國取得令人鼓舞的成果。
尼日爾近四分一人口帶有鐮狀細胞基因。這公共衞生問題，促使衞生當局，包括在尼亞美（Niamey）的國家鐮狀細胞疾病參考中心、醫療組織如無國界醫生，以及公民社會團體着手應對。
目前只有多於1,000名患鐮狀細胞疾病的兒童，在該國南部馬拉迪（Maradi）區的馬達龍法地區醫院（Madarounfa district hospital）獲無國界醫生與衞生部員工治療。
鐮狀細胞疾病影響血紅蛋白，使紅血球無法有效將氧氣輸送至器官。患病兒童通常出現貧血、頭暈、感染風險增加，以及突發、劇烈疼痛發作的情況，而且疼痛部位不一。
無國界醫生尼日爾的醫療統籌阿巴斯醫生（Dr Moussa Souley Abass）
這些疼痛發作，稱為血管閉塞危機，當紅血球變為鐮刀狀時出現。這狀況會阻礙血液循環及氧合作用。最嚴重情況下，心臟及腦部等重要器官均受影響。
基本治療通常的重點是以葉酸治療貧血、在必要時以抗生素治療程預防感染、全面疫苗接種、抗瘧疾護理和杜蟲。
疼痛管理及早期識別併發症極為重要。
無國界醫生尼日爾的醫療統籌阿巴斯醫生（Dr Moussa Souley Abass）
病人經常需要輸血及其他住院護理，惟在最嚴重的血管閉塞危機時，能獲這些護理的機會往往不足。
過去20年，羥基脲已在多國使用。此藥可讓最受影響的病人預防劇烈發作，但在非洲地區尚未廣泛可及，部分原因是其高昂成本。這對終身患病的人負擔特別大，而治療期間所需的檢測也分外昂貴。
無國界醫生自2022年起在馬達龍法為重症病人提供羥基脲。4歲的小吉塔（Jidta）自2021年起接受治療。
當時，我女兒接受葉酸及盤尼西林（penicillin）治療。雖然如此，她仍經常抱恙，包括發燒、感染及嚴重貧血。
吉塔的母親
她們每兩星期，都需要進醫院一次。自2023年起，她開始接受羥基脲治療。
兩個月後，我們看到真正的改變。她有6個月未曾返回醫院的病榻——這是我們首嚐的滋味！今時今日她仍繼續這種治療，她有心情玩耍、胃口更好，生龍活虎！
吉塔的母親
在讓患上鐮狀細胞疾病兒童所更易獲得診斷和治療資源方面，我們仍需更大進展。無國界醫生團隊在尼日爾、中非共和國、乍得、烏干達及肯尼亞仍然就此方向繼續努力。
阿巴斯醫生解說：「伴隨羥基脲治療的，還有輔導、治療教育，以及個別的臨床及生物監測，來確保病人身體適應良好並作相應調整。」
馬達龍法目前有約40名病人接受羥基脲治療，情況穩定的話，每三個月檢查一次，而在必要時則更頻密。阿巴斯醫生總括道：「我們可以看到，獲得此治療的機會，能為病人及其家庭，在存活、病發頻率和嚴重程度，以及生活質素方面帶來確切改變。」
